Nieuwe gentherapie tegen aangeboren oogaandoening
De eerste pediatrische patiënten (kinderen) hebben in het Great Ormond Street Hospital (GOSH, een baanbrekende nieuwe gentherapie gekregen die hun gezichtsvermogen kan herstellen. Sommige kinderen worden geboren met een erfelijke aandoening aan het netvlies. Deze ziekte staat bekend als aangeboren amaurose van Leber (LCA, Leber’s Congenital Amaurosis, Leber’s congenitale amaurosis, https://tinyurl.com/wefy2c2). Kinderen met deze ziekte hebben een beperkt gezichtsvermogen dat snel verslechtert. Veel van deze kinderen worden uiteindelijk blind. Een team van GOSH heeft onlangs …