Het bedrijf MeiraGTx heeft een nieuwe gentherapie getest bij kinderen die vanaf hun geboorte blind waren door een zeldzame erfelijke oogziekte (AIPL1-gerelateerde retinale dystrofie). De resultaten van deze studie zijn gepubliceerd in het medische tijdschrift The Lancet en laten zien dat de therapie ervoor zorgt dat kinderen die eerst alleen licht konden waarnemen, nu daadwerkelijk kunnen zien.
Wat is er onderzocht?
De studie werd uitgevoerd in het Verenigd Koninkrijk bij 11 kinderen tussen 1 en 3 jaar oud. De kinderen kregen een speciale gentherapie toegediend via een injectie in het oog. Dit gebeurt met een klein, onschadelijk virus dat een gezond AIPL1-gen naar de oogcellen brengt, zodat deze weer normaal kunnen functioneren.
- 4 kinderen kregen de behandeling in één oog.
- 7 kinderen kregen de behandeling in beide ogen.
Wat waren de resultaten?
- Voor de behandeling konden de kinderen alleen licht waarnemen, maar geen vormen of details zien.
- Na de behandeling konden ze veel beter zien, met een zicht dat normaal gesproken niet mogelijk is voor mensen met deze ziekte.
- In het behandelde oog verbeterde hun zicht enorm, terwijl het niet-behandelde oog juist nog slechter werd.
- Metingen van hun hersenactiviteit lieten zien dat hun brein reageerde op beelden, iets wat voor de behandeling niet gebeurde.
- De netvliesstructuur (het deel van het oog dat licht opvangt) bleef beter intact in het behandelde oog.
Meer dan alleen beter zicht
Ouders en artsen merkten niet alleen verbeteringen in het zicht, maar ook in het gedrag en de ontwikkeling van de kinderen:
- Ze konden beter communiceren en maakten meer oogcontact.
- Hun zelfvertrouwen en stemming verbeterden.
- Ze deden het beter op school en waren actiever in hun omgeving.
Wat gebeurt er nu?
Door deze bijzondere resultaten wil MeiraGTx de behandeling zo snel mogelijk beschikbaar maken voor andere kinderen met deze ziekte. Ze werken samen met gezondheidsinstanties in het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten om goedkeuring te krijgen, zodat de therapie kan worden gebruikt in ziekenhuizen.
Deze therapie is een grote doorbraak, omdat het de eerste keer is dat een behandeling zulke grote verbeteringen laat zien bij kinderen die vanaf hun geboorte blind waren. MeiraGTx hoopt dat hun behandeling in de toekomst veel kinderen met deze erfelijke oogziekte kan helpen om beter te zien en een betere kwaliteit van leven te krijgen.