Onderzoekers van Mount Sinai Health System in New York en City of Hope in Los Angeles hebben in preklinische studies aangetoond dat een combinatiebehandeling menselijke insulineproducerende bètacellen kan regenereren, wat mogelijk een nieuwe behandeling voor diabetes biedt. Hun bevindingen zijn gepubliceerd in Science Translational Medicine.
Het onderzoek begon in 2015 en werd geleid door Dr. Andrew F. Stewart en Dr. Adolfo Garcia-Ocaña. De studie maakte gebruik van harmine, een natuurlijk product, gecombineerd met GLP1-receptoragonisten, een veelgebruikte klasse van therapieën voor type 2 diabetes. De combinatiebehandeling werd getest op muizen met een verzwakt immuunsysteem, die behandeld werden met menselijke bètacellen. Deze muizen vertoonden een snelle omkering van hun diabetes en een toename van 700% in het aantal bètacellen binnen drie maanden.
Dit is de eerste keer dat wetenschappers een behandeling hebben ontwikkeld die aantoonbaar het aantal volwassen menselijke bètacellen in vivo verhoogt. De onderzoekers hopen dat deze doorbraak leidt tot nieuwe regeneratieve therapieën voor diabetes, waar momenteel wereldwijd meer dan 10% van de volwassen bevolking aan lijdt.
Eerdere onderzoeken toonden aan dat remmers van het enzym DYRK1A de proliferatie van bètacellen in een laboratoriumomgeving kunnen stimuleren, maar dit is de eerste studie die een significante toename van bètacellen in een diermodel laat zien. Met behulp van geavanceerde lasermikroscopie kon de massatoename van de bètacellen nauwkeurig worden gemeten.
De Mount Sinai-onderzoekers hebben onlangs een fase 1 klinische trial van harmine voltooid om de veiligheid en verdraagbaarheid te testen. Tegelijkertijd ontwikkelen zij volgende generatie DYRK1A-remmers voor toekomstige klinische trials. Er wordt ook gekeken naar combinatietherapieën die het immuunsysteem moduleren om te voorkomen dat nieuwe bètacellen worden aangevallen bij patiënten met type 1 diabetes.
Dit baanbrekende werk is gefinancierd door diverse nationale en filantropische organisaties. De studie is een belangrijke stap naar de klinische toepassing van DYRK1A-remmers als een innovatieve behandeling voor diabetes.
Bron: Icahn School of Medicine at Mount Sinai