Rode bloedcellen die in een laboratorium zijn gekweekt, zijn nu bij een eerste klinische proef ter wereld onder leiding van een Brits team, waaronder onderzoekers van de Universiteit van Bristol, in een andere persoon getransfundeerd. De bloedcellen werden gekweekt uit stamcellen van donoren. De rode bloedcellen werden vervolgens getransfundeerd bij vrijwilligers in de RESTORE gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie.
Dit is de eerste keer ter wereld dat rode bloedcellen die in een laboratorium zijn gekweekt, aan een andere persoon zijn gegeven als onderdeel van een proef naar bloedtransfusie. Als ze veilig en effectief blijken te zijn, kunnen gefabriceerde bloedcellen op termijn een revolutie teweegbrengen in behandelingen voor mensen met bloedaandoeningen zoals sikkelcelziekte en zeldzame bloedgroepen. Voor sommige mensen met deze aandoeningen kan het moeilijk zijn om voldoende goed passend donorbloed te vinden.
De RESTORE-studie is een gezamenlijk initiatief van NHS Blood and Transplant (NHSBT) en de University of Bristol, in samenwerking met de University of Cambridge, Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, NIHR Cambridge Clinical Research Facility en Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust. Het wordt gedeeltelijk gefinancierd door een subsidie van het National Institute for Health and Care Research.
De proef bestudeert de levensduur van de in het laboratorium gekweekte cellen in vergelijking met infusies van standaard rode bloedcellen van dezelfde donor. De in het laboratorium gekweekte bloedcellen zijn allemaal vers, dus het onderzoeksteam verwacht dat ze beter zullen presteren dan een vergelijkbare transfusie van standaard gedoneerde rode bloedcellen, die cellen van verschillende leeftijden bevat. Bovendien, als gefabriceerde cellen langer in het lichaam blijven, hebben patiënten die regelmatig bloed nodig hebben, mogelijk minder vaak transfusies nodig. Dat zou de ijzerstapeling door frequente bloedtransfusies , wat tot ernstige complicaties kan leiden, verminderen.
De proef is de eerste stap om in het laboratorium gekweekte rode bloedcellen beschikbaar te maken als toekomstig klinisch product. In de nabije toekomst zouden gefabriceerde cellen alleen kunnen worden gebruikt voor een zeer klein aantal patiënten met zeer complexe transfusie behoeften. NHSBT blijft vertrouwen op de vrijgevigheid van donoren.
Twee mensen hebben tot nu toe een transfusie gekregen met de in het laboratorium gekweekte rode bloedcellen. Ze werden nauwlettend gevolgd en er werden geen ongewenste bijwerkingen gemeld. Ze zijn goed en gezond. De identiteiten van de deelnemers die tot nu toe een infuus hebben gekregen, worden momenteel niet vrijgegeven, om de proef ‘geblindeerd’ te houden.
De hoeveelheid in het laboratorium gekweekte cellen die wordt toegediend varieert, maar is ongeveer 5-10 ml – ongeveer één tot twee theelepels.
Donoren werden gerekruteerd uit de bloeddonor basis van NHSBT. Ze doneerden bloed aan de proef en stamcellen werden gescheiden van hun bloed. Deze stamcellen werden vervolgens gekweekt om rode bloedcellen te produceren in een laboratorium van de Advanced Therapies Unit van NHS Blood and Transplant in Bristol. De ontvangers van het bloed werden gerekruteerd uit gezonde leden van het National Institute for Health and Care Research (NIHR) BioResource.
Minimaal tien deelnemers krijgen twee mini transfusies met een tussenpoos van ten minste vier maanden, één van de standaard gedoneerde rode bloedcellen en één van in het laboratorium gekweekte rode bloedcellen om uit te zoeken of de jonge rode bloedcellen die in het laboratorium worden gemaakt, langer meegaan dan de cellen die in het lichaam worden gemaakt.
Verdere proeven zijn nodig voor klinisch gebruik, maar dit onderzoek markeert een belangrijke stap in het gebruik van in het laboratorium gekweekte rode bloedcellen om de behandeling van patiënten met zeldzame bloedgroepen of mensen met complexe transfusie behoeften te verbeteren.
Vertaling: Andre Teirlinck