Immuuncellen zijn beloftevol bij het vertragen van ALS

HOUSTON METHODIST

Recent onderzoek van het Houston Methodist Hospital toonde aan dat een nieuwe immunotherapie veilig was voor patiŽnten met ALS en onthulde ook verrassende resultaten die hoop konden brengen bij patiŽnten met deze meedogenloos progressieve en dodelijke ziekte.

Amyotrofische laterale sclerose, algemeen bekend als ALS of de ziekte van Lou Gehrig, is een aandoening van het zenuwstelsel waarbij zenuwcellen die de spierbeweging controleren degenereren, wat leidt tot zwakte, spraak- en slikproblemen, verminderde ademhaling en uiteindelijk de dood.

Onderzoekers richtten zich op regulerende T-cellen, ook wel bekend als Tregs, die immuuncellen zijn die helpen het lichaam te beschermen tegen schadelijke ontstekingen die de progressie van ALS versnellen.

Stanley H. Appel, MD, neuroloog en mededirecteur van het Houston Methodist Neurological Institute, en zijn team lanceerden een onderzoek om te bepalen of behandeling met infusies van Tregs veilig en aanvaardbaar was voor ALS-patiŽnten. Dit onderzoek verschijnt in het juli 2018 nummer van Neurologyģ Neuroimmunology & Neuroinflammation, een officieel tijdschrift van de American Academy of Neurology.

"We ontdekten dat veel van onze ALS-patiŽnten niet alleen lage niveaus van Tregs hadden, maar ook dat hun Tregs niet goed functioneerden," zei Appel, senior auteur en voorzitter van de afdeling neurologie in het Houston Methodist Hospital. "We geloofden dat het verbeteren van het aantal en de functie van Tregs bij deze patiŽnten van invloed zou zijn op de voortgang van hun ziekte."

Appel en zijn team selecteerden drie patiŽnten in verschillende stadia van ALS-progressie voor het onderzoek.

"Zoals we geloofden, toonden onze resultaten aan dat het veilig was om hun Treg-niveaus te verhogen," zei Appel. "Wat ons verraste was dat de progressie van hun ALS dramatisch vertraagde terwijl ze infusies kregen van goed functionerende Tregs." Mijn hoop is dat dit onderzoek ALS verandert van een doodsvonnis in een levenslange gevangenisstraf. "Het zal de ziekte van een patiŽnt niet genezen, maar ze kan een verschil maken. "

De drie patiŽnten in dit onderzoek ondergingen leukaferese, een procedure waarbij bloed wordt verwijderd, witte bloedcellen worden gescheiden van rode bloedcellen en rode bloedcellen worden teruggebracht naar het lichaam. Tregs werden vervolgens gescheiden van de witte bloedcellen. Het onderzoeksteam van Appel ontdekte dat Tregs die niet goed functioneerden bij ALS-patiŽnten eenmaal buiten het lichaam weer normaal werden. Ze werkten samen met het Stamceltransplantatie- en Cellulaire Therapie-programma van het M.D. Anderson Cancer Center om het aantal eigen Tregs van elke patiŽnt te verhogen voordat zij ze intraveneus weer in de patiŽnten toedienden.

"Het doel van deze studie was om te bepalen of het veilig is om de niveaus van functionerende Tregs bij ALS-patiŽnten te verhogen," zei Jason Thonhoff, M.D., Ph.D., Houston Methodist neuroloog en hoofdauteur. "Grotere studies zijn nodig om te bepalen of het een effectieve behandeling is, maar als een clinicus en onderzoeker die gespecialiseerd is in ALS, ben ik erg enthousiast over de hoop die deze eerste bevindingen bieden."

Elke patiŽnt ontving tijdens de studie acht Treg-infusies. De eerste vier infusies werden elke twee weken toegediend en de laatste vier werden eens per maand toegediend. Ziekteprogressie werd gemeten met behulp van twee ALS progression-beoordelingsschalen. Tussen de eerste ronde en de tweede ronde van Treg-infusies en daarna nadat de tweede infusiesessie was voltooid, werd de progressie hervat binnen enkele weken tot maanden na de laatste infusie met Treg.

"Een persoon heeft op elk willekeurig moment ongeveer 150 miljoen Treg's in hun bloed circuleren," zei Thonhoff. "Elke dosis Tregs die aan de patiŽnten in dit onderzoek werd gegeven, resulteerde in een verhoging van ongeveer 30 tot 40 procent ten opzichte van de normale niveaus.Vertraging van progressie van de ziekte werd waargenomen tijdens elke ronde van vier Treg-infusies."

Vervolgens lanceren Appel en Thonhoff een fase 2-studie om de veiligheid en effectiviteit van Treg-infusies verder te evalueren bij het vertragen van de progressie van ALS. Ze hopen dit onderzoek om te zetten in een standaard cellulaire therapie voor ALS-patiŽnten.

Vertaling: Pieter Tau





 


 

Steun ook ons kenniswerk, winkel eens in de Leefbewust winkel


Naar het overige nieuws van vandaag